1.+Historia

 **HISTORIA DE LA TERAPIA GÉNICA**

La terapia génica es un conjunto de técnicas relativamente nuevas enfocadas al tratamiento de diversas enfermedades, tanto de origen genético (fibrosis quística, y otros) como enfermedades adquiridas producto de la interacción entre la genética del individuo y el ambiente (diabetes, cáncer, enfermedad coronaria, etc). Incluso puede ser aplicada en el tratamiento de enfermedades infecciosas como el SIDA. Básicamente consiste en introducir el gen normal en las células germinales del paciente con el objetivo de conseguir el producto génico específico //in vivo//.

Se empieza a hablar del concepto de terapia génica a finales de los años 60 e inicios de los 70, período en el que también se comienza el desarrollo de líneas celulares marcadas genéticamente y el estudio de los mecanismos de la transformación celular por virus (transducción). Con la llegada de las técnicas de ADN recombinante, los genes clonados se volvieron disponibles y fueron usados para demostrar que genes exógenos podían corregir defectos genéticos y enfermedades en células de mamíferos en ensayos //in vitro.// Vectores retrovirales eficientes y otros métodos de transferencia de genes han permitido demostraciones convincentes de la corección fenotípica //in vitro// e //in vivo//, haciendo de la terapia génica una propuesta aceptada y ha justificado la aplicación de estudios clínicamente aplicados en pacientes.

El concepto de terapia génica empieza a elaborase en 1963 cuando diferentes científicos, como Joshua Lederberg, empiezan a considerar la idea de intercambiar controladamente cromosomas y segmentos de ADN en individuos. Menos de treinta años después, en 1989, se reporta el primer ensayo clínico usando transferencia de genes por Anderson, Rosenberg y sus colegas, quienes transfirieron el gen marcador de resistencia a la neomicina a linfocitos de infiltrado tumoral obtenidos de 5 pacientes con melanoma mestatático, usando un vector retroviral. Esto linfocitos fueron reproducidos //in vitro// y posteriormente reintroducidos en los respectivos pacientes, con lo cual se logró demostrar que la transferencia de genes retrovirales era una técnica segura y práctica, lo cual llevó al desarrollo de muchos otros estudios en los años siguientes.  En Septiembre de 1990, se aproprobó en Estados Unidos el primer ensayo clínico de auténtica terapia génica a Blaese, Anderson y colaboradores. Este consistía en introducir el gen que codifica para la enzima adenosin desaminasa (ADA) en niños que padecen una inmunodeficiencia combinada severa (SCID), conocidos como “niños burbuja”. Poco tiempo después (Febrero 1991) se autorizó también el mismo tipo de TG en Italia (Bordignon y colabores en el Hospital San Raffaele de Milán). En 1995 ambos grupos de investigación publicaron los resultados de su experimentación clínica poniendo de manifiesto la eficacia de la técnica de TG ex vivo en los “niños burbuja”.

Aunque la terapia génica parece ser muy promisora y se está desarrollando intensamente en la actualidad, aún persisten muchas preguntas en el público en general sobre sus posibles riesgos y consecuencias. El debate ético sigue siendo agitado, especialmente por parte de aquellos de desaprueban la manipulación genética de células humanas.  

 Preguntas: ¿Qué es terapia génica? ¿Qué técnicas hicieron posible iniciar el desarrollo de la terapia génica? ¿Qué tipo de enfermedades pueden tratarse mediante terapia génica?

Elaborado por: Natalia Loaiza (natalia.love@gmail.com) y Edagar García (edgargv@gmail.com) 