2.+Estrategias


 * //Estrategias//**

Para poder hacer una adecuada terapia lo primero que se debe llevar a cabo es la localización del gen de interés. Estos genes pueden ser llevados a la célula por medio de vectores. Se habla de métodos de transferencia o vectores virales o no virales, los cuales pueden cumplir su cometido tanto en células extraídas del paciente que se va a tratar, modificándolas in vitro y luego reimplantadas (técnicas ex vivo), o directamente en el paciente (técnicas in vivo).

En la técnica **//__ex vivo__//** se da la extracción de las células con el gen defectuoso del paciente, las cuales tienen que ser disgregadas y mantenidas en medios de cultivo in vitro, en donde se les coloca a las células el gen terapéutico de interés o el gen normal. Posteriormente las células son introducidas en el paciente generalmente por vía intravenosa. En este tipo de terapia se suelen utilizar células sanguinas, ya que ellas son normalmente las más afectadas por problemas genéticos. El problema con ellas es que estas células tienen tiempo de vida limitado, por lo cual es necesario realizar tratamientos periódicos con células corregidas. Para solventar este problema, se está tratando de trabajar con células madre precursoras de medula ósea que son capaces de dar lugar a múltiples linajes de células sanguíneas

Figura 1: Esquema general de la técnica ex vivo (Tomado de: [|www.educa.aragob.es/iescarin/depart/biogeo/va])  La técnica **//__in vivo__//**,  el ADN puede ser administrado de forma directa, o lo habitual es recurrir a la ayuda de algún vector que facilite el proceso de transferencia del gen y permita la entrada y localización intracelular del mismo, de tal forma que éste resulte en un gen funcionante. Los vectores se inyectan en la sangre a manera de fármacos, los cuales buscan de sus células blanco e ignorara a las demás

   Figura 2: Esquema general de la técnica in vivo (Tomado de: [|www.educa.aragob.es/iescarin/depart/biogeo/va]) Los **//__vectores__//** utilizados pueden ser virales o no virales:


 * //__Vectores virales__//**: los principales son retrovirus o adenovirus. Se basa en la utilización de virus modificados que “infectan” al individuo, estos van a diferentes células en el organismo, depositando su material genético en los núcleos.


 * //__Vectores no virales:__//** fueron desarrollados para mejorar la técnica, entre los principales se encuentran los liposomas y el ADN desnudo. Los liposomas son microesferas compuestas por una membrana lipidia que rodea un medio acuoso. Hay de dos tipos: los cationicos, que interactúan con el ADN después de ser aplicado por vía endovenosa, y los anionicos, que no interactúan con el ADN sino que lo encapsulan y así pueden abarcar fragmentos mas grandes de ADN. Por el contrario el ADN desnudo consiste en inyectar directamente el plasmido de ADN.

En la técnica ex vivo se da la extracción de las células del paciente, las cuales tienen que ser disgregadas y mantenidas en medios de cultivo in vitro, en donde se les coloca a las células el gen terapéutico de interés. Posterior mente las células son introducidas en el paciente generalmente por vía endovenosa  Tanto las técnicas in vivo o ex vivo, pueden ser utilizadas para transferir genes a células somáticas o germinales. En la terapia **//__génica germinal__//** se tiene la transferencia de genes a  células germinales (gametos, cigoto) o a embriones humanos, lo que tiene implicaciones éticas importantes por lo cual ha sido poco aceptada por la comunidad científica y por organismos internacionales. Al realizar este tipo de terapia el gen introducido en las células se presentaría en el individuo y en la descendencia, aunque en el futuro esto puede ayudar a eliminar defectos genéticos también puede tener efectos en la modificación definitiva del componente genético utilizado y de trasmisión a las generaciones siguientes, por lo cual no se conoce la transcendencia que puede tener para la especie humana y no se conoce tampoco los potenciales efectos negativos. En la __//**terapia génica somática**//__ se busca introducir los genes a las células somáticas (todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las posibles consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. En este tipo de terapia las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.  

__**//Sitios consultados//**__
 * Terapia génica germinal **[]


 * La terapia génica y sus aplicaciones **[]


 * <span style="font-family: 'Arial','sans-serif'; font-size: 10pt; line-height: 115%; mso-fareast-language: ES-CR;">Métodos en terapia génica en células somáticas **<span style="color: windowtext; font-family: 'Arial','sans-serif'; font-size: 10pt; line-height: 115%; msobidifontweight: bold;">http://www. rincondelasciencias.com/ metodos%20%20de%20%20terapia% 20%20genica%20%20en%20% 20celulas%20%20somaticas.pdf


 * <span style="font-family: 'Arial','sans-serif'; font-size: 10pt; line-height: 115%;">Aislamiento y caracterización de genes humanos. Aplicaciones terapétuticas **<span style="color: windowtext; font-family: 'Arial','sans-serif'; font-size: 10pt; line-height: 115%;">[]


 * <span style="font-family: 'Arial','sans-serif'; font-size: 10pt; line-height: 115%;">TERAPIA GÉNICA Y PRINCIPIOS ÉTICOS **<span style="font-family: 'Arial','sans-serif'; font-size: 10pt; line-height: 115%;"> []

Cuestionario

1- ¿Cuál es la diferencia principal entre la terápia génica somática y la germinal? 2- ¿A qué se refiere el término ex vivo e in vivo? <span style="font-family: 'Arial','sans-serif'; font-size: 10pt; line-height: 115%; mso-bidi-font-weight: bold; msobidifontweight: bold; text-decoration: none;"> 3- ¿Cuál son los dos tipos de vectores que se pueden utilizar en la terapía génica?

Dudas o comentarios Ana Lucía Mateus Vargas (mateusvargasana@gmail.com) Ana León Solano (ana0512@gmail.com)